诺华与基因编辑公司Intellia达成合作，CRISPR纳米递送技术授权加码细胞治疗产品研发 | 医麦猛爆料
今天是2018年12月10日
农历十一月初四
医麦客：CRISPR / Cas9加持纳米递送技术
2018年12月10日/医麦客 eMedClub/--近日，Intellia Therapeutics，Inc（NASDAQ：NTLA），一家领先的专注于CRISPR / Cas9的基因编辑公司，宣布扩大其与诺华公司现有的细胞疗法项目的合作。
在更新的协作条款中，除了双方将继续致力于推进CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗和造血干细胞中的应用外，Intellia还将有权把诺华专有的脂质纳米粒子递送技术（LNP）扩展到所有在研项目中。同时，Intellia还将获得由诺华提供的1000万美元现金付款。与原始合作协议一致，Intellia也有资格获得后期的里程碑付款与特许权使用等费用。
Intellia，来自希腊语Entelia。卓越的、极致的；具有所有必需的元素，质量或特征等意。
Intellia成立于2014年，核心竞争力来自其在CRISPR/Cas9 领域专注的研究。
在成立之初，Intellia便凭借其CRISPR-Cas9治疗知识产权平台赢得了众多投资机构青睐，获得了Atlas Venture 和诺华的1500万美元A轮融资。随即于2015年1月便与诺华展开了一项长达5年的研发合作计划。不久，Intellia又完成了7000 万美元B轮融资。
作为目前将CRISPR-Cas9技术玩儿得最“6”的几家基因编辑公司之一，Intellia意在开发出专有的革命性产品：在Ex Vivo与In Vivo基因治疗中，使用成熟的细胞传输技术来充分发挥、拓展CRISPR-Cas9的能力，从而成功插入和修复基因中的DNA，以达到治疗的目的与效果。
Intellia通过不断优化CRISPR-Cas9技术，致力于为患者快速开发出具有针对性的治疗药物。据悉，Intellia的risk-diversified研发战略有三个直接的优先级：
加快体外和体内治疗产品的研发速度
扩展CRISPR-Cas9平台
参与战略联盟扩大和优化相关技术
研发管线（图片来源：Intellia）
此次，Intellia与诺华扩大合作，继续致力于推进CRISPR/Cas9技术，而开发有效的CRISPR / Cas9治疗的关键，就是创建或增强该技术的递送方法。
诺华专有的脂质纳米粒子递送技术（LNP）是CRISPR / Cas9模块化传递系统的基础！
对于体内应用，Intellia通过脂质纳米颗粒（LNP）递送CRISPR / Cas9组分。LNP在动物模型和临床环境中已证明有效，安全和有利的耐受性。
2018年2月27日，Intellia宣布发表了名为《CRISPR / Cas9脂质纳米粒子的单一管理实现了强大和持久的体内基因组编辑》的临床前数据的细胞报告，展示了在使用脂质纳米粒子（LNP）递送技术后进行CRISPR / Cas9基因编辑所得到的安全有效的数据结果。
研究表明，Cas9 mRNA和sgRNA的脂质纳米颗粒（LNP）递送导致肝脏中小鼠运甲状腺素蛋白（TTR）蛋白水平降低97％，并且该降低持续至少12个月。该出版物还记载了在施用Intellia的LNP递送系统后耐受良好，三天内在小鼠中检测不到CRISPR / Cas9组分，也未观察到不良事件。研究人员证明，LNP技术是一种同样强大而有效的传递方法，用于CRISPR / Cas9介导的敲除大鼠，一种较高的啮齿类动物。
这些数据表明，脂质纳米粒子技术通过单剂量实现了对TTR基因的显着和持久的编辑。脂质纳米粒子系统作为一种瞬时表达系统，使CRISPR / Cas9能够进行预期基因编辑，之后再从细胞中清除。
LNP几乎是迄今为止所报告的CRISPR / Cas9成分最有效的系统性递送技术！这也进一步支持了实体瘤的潜在治疗方法。
现在，一些LNP目前用于递送治疗性小干扰RNA（“siRNA”），以及治疗性信使RNA（“mRNA”）。Intellia与诺华团队也在持续输送LNP技术方面的专业知识，致力于将LNP转化为人类临床使用。
In Vivo
Ex Vivo
（图片来源：Intellia）
“CRISPR / Cas9进行的基因组编辑增强将实现下一代细胞疗法。”
John Leonard博士（图片来源：Intellia）
Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士表示：“通过我们与诺华的合作，LNP技术得以更广泛地应用，将有助于我们将CRISPR / Cas9应用于开发从造血干细胞或HSC到眼干细胞等细胞疗法的离体应用，正如我们为肝脏和其他器官中的体内产品开发我们专有的模块化递送系统一样。我们很高兴与诺华展开持续合作，共同开发细胞疗法。”
参考来源：
https://globenewswire.com/news-release/2018/12/06/1662965/0/en/Intellia-Therapeutics-and-Novartis-Expand-Cell-Therapy-Collaboration-to-Pursue-CRISPR-Cas9-based-Genome-Editing-in-Additional-Stem-Cell-Population.html
http://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-and-novartis-expand-cell-therapy
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